Efeitos do Eculizumab na Terapia da Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Revisão Sistemática.

Abstract

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma anemia hemolítica intravascular, causada por defeito genético adquirido na membrana celular de células da linhagem hematopoiéticas. O Eculizumab, um inibidor da cascata do complemento, diminuiria a hemólise intravascular e os episódios de trombose. Objetivos: avaliar os efeitos do Eculizumab sobre a anemia hemolítica e a trombose, verificando se há alteração na qualidade de vida e sobrevida média. Metodologia: Foi realizada uma Revisão Sistemática da Literatura, a partir da análise dos bancos de dados Cochrane Database of Systematic Reviews, PubMed e Web of Science, em busca de ensaios clínicos. Resultados: Sete artigos foram selecionados. A avaliação parcial dos artigos demonstrou melhora nos níveis de hemoglobina (9,27 g/dL para 9,5 g/dL) e hemólise intravascular (LDH 2.567,05 U/L para 422,2 U/L), diminuição da necessidade de transfusão de concentrados de hemácias (6,37 unid/pct para 2,5 unid/pct) e do número de eventos trombóticos. Nenhum evento adverso sério foi relacionado à infusão do medicamento. Houve melhora na qualidade de vida, avaliada através do questionário da European Organization for Research and Treatment of Cancer e do FACIT – Fadigue. Os estudos existentes foram insuficientes para avaliar a sobrevida média. Discussão: O Eculizumab se mostra eficaz para a redução dos episódios hemolíticos, diminuindo a necessidade de transfusão de concentrados de hemácias, estabilizando ou aumentando os níveis de hemoglobina, melhorando a anemia. Houve uma redução na ocorrência dos eventos trombóticos. Contudo, alguns pacientes continuam a apresentar episódios tromboembólicos. Diversos fatores modificadores de resposta foram identificados, entretanto, mais estudos são necessários para se compreender a magnitude da influência destes. Conclusão: Há melhora na anemia hemolítica, na qualidade de vida e diminuição significativa de eventos trombóticos. Alguns pacientes se beneficiam com o uso de anticoagulantes terapêuticos ou profiláticos em associação com o Eculizumab.